NatureReviews2015上半年FDA新药审评分析-【新闻】

养生之道网导读：2015年8月6日讯/生物谷BIOON/--据NatureReviews杂志汇总报道，2015上半年FDA总共批准了14种新药，包括11种新分子……

2015年8月6日讯 /生物谷BIOON/--据Nature Reviews杂志汇总报道，2015上半年FDA总共批准了14种新药，包括11种新分子实体及3种生物制品（见表1）。而在2014年，FDA共批准了41种新药，成为自1996 年以来新药批准最多产的一年。由此看来，FDA在今年下半年的新药审批中，仍然面临较大压力。

同时me-too药物申报也传来捷报。今年3月美国史上首款生物仿制药Zarxio（filgrastim-sndz）成功上市，Zarxio由诺华旗下的山多士（Sandoz）公司开发，仿制安进Neupogen（非格司亭）。

Vertex 复方制剂获批扩大适应症范围

Vertex制药公司治疗囊性纤维化（CF）复方制剂Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）于今年7月获得了FDA批准，用于12岁及以上囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因存在双拷贝F508del突变的囊线纤维化（CF）患者。Orkambi由已上市产品Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor组成。目前，囊性纤维化（CF）患者中，携带双拷贝F508del突变的患者约占一半左右，Kalydeco所治疗的G551D 突变患者仅占4%。因此，相较于Kalydeco而言，Orkambi适用群体大幅扩大，其商业前景不可限量。除此之外，目前该公司正在开展一项关于Orkambi 治疗6岁CF儿童的临床试验，将为扩大药物临床适应人群提供更多理论依据。

早在获批前，尚有一些研究者担心药物作用不明显（Nat. Rev. Drug Discov. 13， 713–714； 2014）。不过在今年5月，FDA下属专家委员会最终以12：1的投票同意Orkambi的上市。根据汤森路透披露的销售业绩情况，分析师预测，到2019年Orkambi的全球年度销售总额有望突破38亿美元。

目前，Vertex开发的lumacaftor系列新产品VX-661也进入了III期临床，还有多款候选药物还在进一步开发，其中包括一款基因治疗药物（Nat. Rev. Drug Discov. 13， 721–722； 2014）。

抗肿瘤药药价面临重新评估

当前，肿瘤药市场销售总额已突破1000亿美元大关，一些专家对肿瘤药价格可持续发展表示担忧，故展开了对抗肿瘤药药价的重新评估。美国临床肿瘤学会（ASCO）肿瘤护理价值工作组提出了一个基于临床疗效、药物毒性及肿瘤相关改善作用而开发的评分框架，按分值进行肿瘤药价值评估，最高者可达130分。其中，临床疗效以中位整体生存期或无进展生存期为评价标准，上限80分；药物毒性评价实行加减分标准，幅度以20分为限；另外奖励性评分则针对缓解肿瘤相关症状或者具有无治疗间期肿瘤改善作用的药物，上限30分。该研究已刊登于J. Clin. Oncol.杂志上，文章作者期望药物标价的同时注明其价值评分，以便医生和病人可以据此制定更为适宜的个体化治疗方案。

此前，来自纽约纪念斯隆凯瑟琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）的Peter Bach及其同事共同开发了一种被称为DrugAbacus的交互式计算器程序，并利用该程序按不同评价指标对54种上市抗肿瘤药物药价进行了重新评估。这个程序为54种药物设定了“每增加一年的额外存活时间约等同于n美元”的基线价格，并提供药物毒性、创新度、研发成本、罕见药、疾病负担等附加选项供用户选择，进而计算得出推荐的药品价格。医生和患者可根据计算价格和市场价格作对比，最后做出自己的选择。

DrugAbacus基线设定中，每增加一年的额外存活时间等同于12万美元的价格，每具有一种毒性则减少15%的价格。结果显示，在所调查的54种上市药物中，只有9种药物的市场价格低于计算价格，揭示了抗癌药物价格中虚高的成份。

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